從基礎研究、臨床轉化、產業體係漫談幹細胞發展

　　近二十年，國內(nei) 外細胞技術發展快速。基因修飾、幹細胞治療、免疫細胞治療、組織工程學的發展成果顯著。2015年年初，奧巴馬提出“醫療"的口號，細胞產(chan) 業(ye) 更是受到高度關(guan) 注：美國FDA將多家公司的CAR-T療法列入快速審批通道;去年9月，日本批準並完成世界*應用iPS治療老年黃斑變性患者;歐盟今年二月份批準*幹細胞產(chan) 品Holoclar……一係列裏程碑式進展標誌著對細胞產(chan) 業(ye) 的關(guan) 注及投入。

　　其中，幹細胞以其分化、再生和修複的優(you) 勢，位居第三次醫學革新的核心位置。生物探索小編聆聽了“2015中國幹細胞行業(ye) 高峰論壇"，席間跟隨行業(ye) 學者專(zhuan) 家、企業(ye) 高層的精彩報告，回顧並展望了我國幹細胞產(chan) 業(ye) 的發展。

　　無論科研、企業(ye) 、政策都在穩步前行，特別是幹細胞基礎研究和臨(lin) 床應用研究在曆時十多年的累積後，已經在部分領域占據技術製度高點，*世界研究水平。實驗室裏的“振奮人心"“舉(ju) 世矚目"的研究成果如何真正落實到臨(lin) 床?幹細胞再生醫學如何從(cong) 基礎研究成果實現臨(lin) 床轉化，zui終形成質量過關(guan) 、有法可循的產(chan) 業(ye) 體(ti) 係?這是現在再生醫學領域各研究機構、企業(ye) 、醫院包括政府部門所關(guan) 注的關(guan) 鍵命題。

　　幹細胞產(chan) 業(ye) 現狀：從(cong) 基礎研究到臨(lin) 床轉化

　　尚欠缺相應質量管理體(ti) 係規範過渡

　　目前，我國科研領域關(guan) 於(yu) 幹細胞的研究碩果累累：所發論文數量位居*二，所申數量位居*三，且已有一批研究機構擠進先進水平。雖然遭遇2012年政策叫停，但是我國幹細胞基礎研究一直都在穩步前進。

　　值得矚目的是，近年來眾(zhong) 多研究成果已逐步從(cong) 實驗室向臨(lin) 床應用過渡，致力成為(wei) 新一代治療疑難雜症的有力武器。目前，圍繞幹細胞治療的臨(lin) 床試驗中國有256個(ge) 在進行。以幹細胞研究中炙手可熱的間充質幹細胞臨(lin) 床試驗為(wei) 例，數據統計美國間充質幹細胞臨(lin) 床試驗共計有106例，歐洲有126例，亞(ya) 洲176例，其中90%以上在中國。我國間充質幹細胞來源於(yu) 臍帶和骨髓，而歐美的間充質幹細胞主要來源於(yu) 骨髓。

　　中源協和細胞基因工程有限公司研發總監叢(cong) 秀麗(li) 女士表示，我國對於(yu) 幹細胞研究無論是基礎科研，還是臨(lin) 床應用並沒有落後於(yu) 水準。但是，由於(yu) 科研院所、醫院、企業(ye) 之間的聯接不暢通，以及相應政策法規的滯後，使得很多工作沒有得到後續發展，獲得認可。

　　中國幹細胞存儲(chu) 庫目前有三十餘(yu) 家，以新生兒(er) 為(wei) 主要存儲(chu) 對象。此外，還有不少上市公司開始進軍(jun) 成人市場。但是目前，隻有造血幹細胞存儲(chu) 庫獲得國家認可並頒發有牌照，也隻有造血幹細胞公共庫有相應政策，且各省份政策不同。現在上較*AABB、FACT認證，而我國對存儲(chu) 庫的資格認證、質量控製上沒有相應統一標準。明文規定的欠缺使得市場管理易出現魚龍混雜的局麵，細胞技術易被過度渲染和濫用，且安全堪憂。

　　幹細胞產(chan) 業(ye) 發展：風險與(yu) 前景並行，規章製度當理性護航

　　幹細胞再生醫學作為(wei) 研究、醫療熱點，備受矚目，因其應用價(jia) 值、前景的不可估量，深受資本的追捧。但是細胞治療作為(wei) 一個(ge) 新興(xing) 產(chan) 業(ye) ，尚有很多未知與(yu) 不確定。縱然我們(men) 有很多研究進展，臨(lin) 床上也取得一定成績，但是對其安全性顧慮、產(chan) 業(ye) 整體(ti) 性規劃等方麵仍需要我們(men) 理性對待。

　　這種未知性探索需要有個(ge) 明確的法規框架和發展走向保駕護航。回顧我國細胞產(chan) 業(ye) 政策的出台曆程：

　　2009年，衛生部將幹細胞治療技術納入第三類醫療技術，但是審批卻遲遲不得回應;

　　2011年衛生部責令暫停所有幹細胞臨(lin) 床研究和應用，細胞臨(lin) 床應用進入冰點時期;

　　2013年，CFDA發布《幹細胞臨(lin) 床試驗研究管理辦法(試行)》、《幹細胞臨(lin) 床試驗研究基地管理辦法(試行)》等征求意見稿;

　　2015年5月國務院取消幹細胞移植、基因芯片診斷等第三類醫療技術臨(lin) 床應用注入審批。8月，衛計委會(hui) 同國家食藥總局發布《幹細胞臨(lin) 床研究管理辦法》、《幹細胞製劑質量及臨(lin) 床前研究指導原則》。截止中國的幹細胞治療發展才算真正開始有章可循。

　　細胞產(chan) 業(ye) 發展的瓶頸在於(yu) 安全性和可控性。從(cong) 基礎科研矢誌不渝的攻堅、臨(lin) 床轉化的安全應用到產(chan) 業(ye) 的整體(ti) 規劃，幹細胞產(chan) 業(ye) 需要有統一的治療標準、嚴(yan) 格的審批監管製度，在保證人類健康的大前提下，有條不紊的發展。