新型基因編輯技術進展——成功阻斷肌營養不良

　　近日，一項刊登在雜誌Science上的研究論文中，來自美國西南醫學中心的研究人員通過研究，利用一種新型的基因編輯技術成功地在年輕小鼠中阻斷了杜氏肌營養(yang) 不良（DMD）的進展。如果該技術可以有效且安全地用於(yu) DMD患者中，那麽(me) 其或將幫助開發*基於(yu) 基因編輯的療法來治療人類致死性的疾病。

　　DMD是男孩兒(er) 中常見的一種嚴(yan) 重形式的肌營養(yang) 不良症，主要特點為(wei) 肌肉進行性地退化且表現出虛弱，該疾病的發生主要是由X染色體(ti) 相關(guan) 的DMD基因突變而引起，該基因可以編碼肌營養(yang) 不良蛋白，據CDC數據顯示，在3500至5000名男孩兒(er) 中就有1人是DMD患者，而該疾病zui終會(hui) 在個(ge) 體(ti) 30歲前引發患者早死。

　　本文研究中研究人員成功利用一種基因編輯技術*性地糾正了引發幼年小鼠的DMD突變，研究者Eric Olson表示，這種基因編輯技術不同於(yu) 其他的治療性手段，因為(wei) 其可以*消除引發DMD的病因。早在2014年我們(men) 就利用CRISPR/Cas9介導的基因編輯技術成功地糾正了小鼠生殖細胞中的突變從(cong) 而成功抑製了肌營養(yang) 不良症的發生，這就為(wei) 開發新型基於(yu) 基因組編輯的新型療法來治療DMD埋下了伏筆，同時也為(wei) 基因編輯技術在臨(lin) 床中的使用帶來了極大的挑戰。

　　在人類中對生殖細胞的編輯並不可行，但我們(men) 需要開發出將基因編輯組件運輸到出生後機體(ti) 組織的策略；隨後研究人員通過腺伴隨病毒9(AAV9)來將基因編輯組分運輸到小鼠中，利用該技術治療的DMD小鼠就會(hui) 產(chan) 生出肌營養(yang) 不良蛋白，而且小鼠機體(ti) 的骨骼肌和心髒的功能及結構也會(hui) 出現不斷地改善。Leonela Amoasii說道，AAV9會(hui) 以一種組織特異性的方式來有效地感染人類機體(ti) ，但其並不會(hui) 引發人類患病，其僅(jin) 僅(jin) 是基因療法的一個(ge) 分子一樣。

　　本文研究中研究人員在DMD患者和大量的臨(lin) 床前動物模型中證實了新型基因編輯技術的效果，這樣研究者就可以利用基因組編輯的技術來糾正引發DMD的遺傳(chuan) 突變，從(cong) 而就將加速人類治療諸如DMD等致死性疾病的進程了；研究人員希望後期可以迅速將在DMD小鼠模型中獲得的成果迅速轉化到患DMD的人類機體(ti) 中。

　　ky体育下载地址是一家專(zhuan) 業(ye) 從(cong) 事生命科學、環境科學、化工食品及醫藥科學等實驗室儀(yi) 器設備、試劑耗材相關(guan) 產(chan) 品銷售和技術服務的企業(ye) 。一直以來，公司堅持以*，服務為(wei) 宗旨，受到業(ye) 內(nei) 的廣泛好評。

　　公司主營產(chan) 品：Veriti基因擴增儀(yi) ，多歧管冷凍幹燥機，玻底細胞培養(yang) 皿，CL-1000紫外交聯儀(yi) ，ProFlex PCR儀(yi) ，實時熒光定量PCR係統，eppendorf電轉化儀(yi) ，全自動生長曲線分析儀(yi) ，多功能微孔板檢測係統，ABI PCR儀(yi) 等。

　　如您有任何需求請與(yu) 我們(men) ，提供全套器材相關(guan) 服務。：www。。ｃｎhopebio。。ｃｏｍ